Nuevo fármaco mejora los síntomas de los pacientes con amiloidosis familiar

Nuevo fármaco
Su acción ha demostrado eficacia para mejorar los síntomas de los pacientes con amiloidosis familiar.

Inhibe la producción de la proteína transtiretina

Un nuevo fármaco se administra por vía subcutánea e inhibe la producción de la proteína transtiretina en el hígado. Su acción ha demostrado eficacia para mejorar los síntomas de los pacientes con amiloidosis familiar.

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La amiloidosis transtiretina (TTR) es la forma más común de la amiloidosis familiar y afecta a unas 50.000 personas a nivel mundial. Esta enfermedad rara se debe a la presencia de mutaciones en el gen que codifica la proteína transtiretina. Se caracteriza por la acumulación de depósitos de sustancia amiloide que pueden aparecer en: corazón, tracto gastrointestinal, nervios periféricos y riñón.

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La amiloidosis transtiretina (TTR) es la forma más común de la amiloidosis familiar

Para el tratamiento de esta patología se realiza un trasplante del hígado al paciente, fuente principal de TTR. Asimismo, se le administra medicamentos que estabilizan la proteína circundante evitando que se forme los depósitos mencionados. Aunque en muchas ocasiones la enfermedad continúa progresando.

Ahora a través de una investigación internacional se ha demostrado la capacidad de un nuevo fármaco llamado Inotersen. Dicho medicamente logra reducir la producción tanto de proteína normal como de la patológica. En otras palabras, consigue una disminución constante de la proteína TTR, con duración en el tiempo.

En el nuevo estudio colaboraron: El Hospital Clínic de Barcelona y el Vall d’Hebron Barcelona Hospital campus. Los científicos comprobaron que el medicamento se une al microARN de la TTR que consigue disminuir constantemente a la proteína. Es un medicamento que se administra una vez por semana por vía subcutánea.

Eficiencia y seguridad en nuevo fármaco

La eficiencia y seguridad del fármaco fue probado a través de un ensayo clínico en la fase III. En él participaron 172 personas con polineuropatía amiloidótica familiar para transtiretina con o sin afección cardíaca. En ellos se observó una mejoría en la enfermedad neurológica y también en su calidad de vida; independientemente de la fase donde se encontrase la patología o de que sufriera una cardiomiopatía o no.

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